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阿伐普利尼

适应症: 胃癌

靶点: HER1  

是否上市: 已上市

研发公司: Blueprint Medicines

适应症: 批准AYVAKIT ™(阿伐普利尼,avapritinib)用于治疗患有无法切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年患者。

近日,美国食品和药物管理局(FDA)批准avapritinib(阿伐普利尼,Ayvakit,BLU-285)用于无法通过手术切除或已扩散到身体其他部位的的成人GIST肿瘤,其中PDGFRA 外显子18突变或D842V 突变。


对于患有PDGFRA外显子18突变的肿瘤患者,这项批准彻底改变了这部分患者的预后。



目前大部分胃肠间质瘤(GIST)患者可以用伊马替尼(Gleevec)治疗,在耐药后可以获益于舒尼替尼(Sutent)等药物。但是,先前批准用于治疗GIST的药物均未在PDGFRA外显子18突变阳性患者中有效。

在一项小型临床试验中,阿伐普利尼获得了FDA批准,因为PDGFRA外显子18突变的参与者,有84%的患者缩小或完全消失,另有12%的肿瘤停止生长,对这部分患者来说意义重大!

并且avapritinib的治疗反应是持久的。开始治疗一年后,对avapritinib有反应的肿瘤中有74%仍未进展,参加试验的一年后有90%的试验参与者还活着。

没有钥匙的锁-PDGFRA外显子18突变的GIST



在患有胃肠间质瘤的人中,最常见的部位是胃和小肠,但也可能在胃肠道内或附近的任何地方发现。对于如果无法通过手术完全切除肿瘤或肿瘤已转移,靶向治疗是一种标准治疗方法。

目前,高达85%的GIST肿瘤在PDGFRA和KIT这两个基因突变之一。这些突变导致异常KIT和PDGFRA蛋白的产生,从而驱动癌症。这两种蛋白质通常可以通过伊马替尼和类似的药物来关闭,这些药物会阻止蛋白质的活性。 但是PDGFRA外显子18突变却很特别,它改变了PDGFRA蛋白的形状,从而阻止了药物与其结合。针对PDGFR [外显子18]突变,以前的“钥匙”都不适合这把“锁”。


美国FDA根据1期NAVIGATOR临床试验的数据结果以及avapritinib的多项临床试验的安全性结果,批准了AYVAKIT。在PDGFRA外显子18突变GIST的患者中,AYVAKIT的总缓解率(ORR)为84%(95%CI:69%,93%),7%的患者达到完全缓解,中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。Blueprint Medicines计划在一周内让AYVAKIT在美国上市。

  关于GIST

  GIST是一种由基因突变驱动的罕见胃肠道肉瘤,源于胃肠道壁中的特殊神经细胞。大约6%的新确诊患者携带PDGFA外显子18突变。常见的PDGFA外显子18突变为D842V突变,导致患者对所有其它获批治疗方法产生抗性。一项回顾性研究表明,此类患者接受伊马替尼治疗时,ORR为0%。

  AYVAKIT的效果和安全数据

  NAVIGATOR试验中共有43名PDGFRA外显子18突变的无法切除或转移性GIST的患者,其中包括38名患者携带PDGFRA D842V突变。这些患者的初始剂量为每日一次300毫克(QD)或400毫克QD。AYVAKIT的推荐剂量为300 mg QD。

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图源:blueprint medicines

  试验数据证实AYVAKIT在治疗PDGFRA外显子18突变的GIST患者中,在多种治疗方案中均具有持久反应。在这些患者中,ORR为84%[完全缓解(CR)7%,部分缓解(PR)77%]。在具有PDGFRA D842V突变的患者中,ORR为89%。两组患者均未达到中位DOR(范围:1.9+个月,20.3 +个月)。

  在NAVIGATOR试验中,对接受每日300 mg QD或400 mg QD剂量治疗的204例GIST患者,评估了AYVAKIT的安全性。患者接受了严格的预处理,患者中位数接受了三种先前的激酶抑制剂(范围:0至7)。

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图源:blueprint medicines

  AYVAKIT没有禁忌症。AYVAKIT对颅内出血、中枢神经系统影响和胚胎-胎儿毒性有警告和预防措施。常见的不良反应(≥20%)为水肿、恶心、疲劳/虚弱、认知障碍、呕吐、食欲下降、腹泻、头发颜色改变、流泪增多、腹痛、便秘、皮疹和头晕。



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